임상시험(1상·2상·3상)이란?

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1상은 적은 수의 사람에게 투여해 안전성과 약이 몸에서 어떻게 움직이는지를 봅니다. 2상은 환자에게서 효과가 있는지와 알맞은 용량을 찾고, 3상은 더 많은 환자를 대상으로 기존 치료와 비교해 효과를 확증합니다. 단계가 올라갈수록 비용과 기간이 크게 늘어납니다.

공시는 임상시험계획(IND) 승인, 환자 투여 시작, 결과 발표, 허가 신청처럼 단계마다 나옵니다. 결과는 핵심 지표만 먼저 요약한 톱라인 데이터로 발표되는 경우가 많은데, 미리 정한 1차 평가지표를 통계적으로 의미 있게 달성했는지가 가장 중요합니다.

초기 단계에 들어간 후보물질 가운데 최종 허가까지 가는 것은 일부에 그친다는 것이 업계 통계입니다. 그래서 승인·개시 공시보다 결과 공시가 더 중요하고, 기술이전 계약이라면 돌려주지 않는 계약금과 단계를 통과해야 받는 조건부 금액을 나눠 봐야 합니다.

볼 때 확인할 점

• 어느 단계(1·2·3상)이고 어느 나라 규제기관의 승인인지
• 적응증(어떤 질병)과 대상 환자 수
• 1차 평가지표 달성 여부와 통계적 유의성
• 기술이전이면 계약금과 조건부 금액(마일스톤) 구분

자주 묻는 질문

임상 승인 공시가 나오면 성공한 건가요?

아닙니다. 시험을 시작해도 된다는 허락일 뿐 효과가 확인된 것은 아닙니다. 성공 여부는 시험이 끝난 뒤 결과 발표에서 드러납니다.

톱라인 결과는 무엇인가요?

시험이 끝난 뒤 전체 분석 전에 핵심 지표 결과만 먼저 요약해 알리는 것입니다. 세부 데이터는 이후 학회나 논문으로 공개되는 경우가 많습니다.

같이 알아두면 좋은 용어

• 공시 · 전자공시(DART)상장사가 투자 판단에 필요한 내용을 의무적으로 알리는 제도입니다.
• 유상증자 · 무상증자유상증자는 새 주식을 발행해 돈을 받는 것이라 주식 수가 늘며 기존 지분이 희석됩니다.
• 투자주의 · 투자경고 · 투자위험주가가 짧은 기간에 이상 급등하면 거래소가 단계별로 지정해 알립니다.